Terapija ġdida ta 'editjar tal-ġeni tista' ssewwa l-ġilda tal-bniedem

Xjentisti mill-Università tal-Kolumbja Brittanika fil-Kanada u l-Istitut tar-Riċerka tas-Saħħa ta' Berlin fil-Ġermanja kkollaboraw biex jiżviluppaw terapija ġdida għall-editjar tal-ġeni li tista' tintuża direttament biex isewwi l-ġilda tal-bniedem - bl-użu tat-teknoloġija CRISPR flimkien ma '"vetturi tat-trasport" tan-nanopartiċelli biex jikkoreġu b'mod preċiż mutazzjonijiet tal-ġeni patoġeniċi. Din il-kisba hija mistennija li tiftaħ mogħdijiet ġodda ta 'trattament għal diversi mard ġenetiku tal-ġilda, minn mard rari għal kundizzjonijiet komuni bħall-ekżema. Ir-riċerka rilevanti ġiet ippubblikata fl-aħħar ħarġa tal-ġurnal Cell Stem Cell.

Din it-terapija hija mmirata lejn ittijożi awtosomali reċessiva li tintiret (ARCI). Din hija marda ereditarja rari tal-ġilda li tidher mat-twelid, b'rata ta 'inċidenza ta' madwar waħda minn kull 100000. Il-ġilda tal-pazjent hija estremament xotta u bil-qoxra, akkumpanjata minn infjammazzjoni kronika u riskju għoli ta 'infezzjoni. Bħalissa, m'hemm l-ebda kura u l-pazjent jiddependi fuq trattament sintomatiku għall-ħajja.

Ir-riċerka wriet li l-metodu l-ġdid jista 'jsewwi b'suċċess id-difetti ġenetiċi l-aktar komuni li jikkawżaw ARCI f'mudelli mibnija minn ġilda umana reali, u jirrestawra sa 30% tal-funzjoni normali tal-ġilda. Studji preċedenti wrew li dan il-livell huwa biżżejjed biex jinkiseb titjib kliniku sinifikanti. Aktar importanti minn hekk, tindirizza direttament il-kawża ewlenija tal-marda, u trattament wieħed jista' jġib-effetti terapewtiċi fit-tul.

CRISPR u teknoloġiji oħra tal-editjar tal-ġeni qed iġibu tama ġdida għal ħafna mard li darba kien ikkunsidrat bħala 'mingħajr soluzzjoni'. Minkejja żvilupp mgħaġġel, l-applikazzjoni tagħha għall-ġilda ilha tiffaċċja sfidi: bħala l-ewwel barriera tal-ġisem, il-ġilda timblokka b'mod naturali sustanzi barranin, u tagħmilha diffiċli għal mediċini bijoloġiċi akbar biex jippenetraw.

Għal dan il-għan, it-tim uża b'mod innovattiv in-nanopartiċelli tal-lipidi bħala "vetturi tat-trasport" biex iġorr għodod għall-editjar tal-ġeni fiċ-ċelloli. L-ewwel jużaw lejżers klinikament approvati biex joħolqu pori ta 'daqs mikrometru mingħajr tbatija fuq il-wiċċ tal-ġilda, li jgħinu lin-nanopartiċelli jaqsmu l-ostakli bla xkiel u jilħqu ċelloli staminali tal-ġilda fil-fond. Ladarba jkun f'postu, l-editur tal-ġeni jikkoreġi d-DNA żbaljat b'mod preċiż u jqajjem il-kapaċità ta 'tiswija tal-ġilda.

It-tim iddikjara li din it-teknoloġija tal-pjattaforma għandha applikabilità wiesgħa u tista 'tadatta malajr għal mard ġenetiku ieħor tal-ġilda.