Riċentement, l-aqwa ġurnal akkademiku Science ippubblika l-aħħar progress ta 'prova klinika ta' immunoterapija tal-kanċer online. Tliet pazjenti b'kanċer refrattorju rċevew terapija ġdida taċ-ċelluli T flimkien ma 'teknoloġija tal-editjar tal-ġeni. Ta 'min jinnota li din hija l-ewwel darba fl-Istati Uniti li tittestja terapija taċ-ċelluli modifikata abbażi tal-editjar tal-ġene CRISPR f'pazjenti bil-kanċer.
Din it-terapija ġdida taċ-ċelluli T hija simili għal ċelloli car-t li spiss nisimgħu. Huwa biex tiġġieled il-kanċer billi tittrasforma s-sistema immuni tal-pazjent' Ir-riċerkaturi għandhom bżonn jiġbru ċ-ċelloli T minn pazjenti' demm u daħħal riċettur terapewtiku taċ-ċelluli T (TCR) permezz ta 'inġinerija ġenetika in vitro biex tidentifika l-proteina tipika NY-ESO-1 taċ-ċelloli tal-kanċer. Dan l-antiġen tal-kanċer jipprovdi mira bi speċifiċità għolja u effetti tossiċi u sekondarji dgħajfa għat-terapija taċ-ċelluli T. Meta mqabbla mat-terapija taċ-ċelloli car-t, it-terapija taċ-ċelluli tcr-t għandha inqas avvenimenti avversi li jheddu l-ħajja bħas-sindromu tar-rilaxx taċ-ċitokina.
Fuq il-bażi tat-terapija taċ-ċelloli T, it-teknoloġija tal-editjar tal-ġene crispr-cas9 tipprovdi wkoll għodda qawwija biex ittejjeb il-kapaċità naturali kontra l-kanċer taċ-ċelloli T.
Qabel ma daħħlu TCR, ir-riċerkaturi użaw it-teknoloġija CRISPR biex iħabbtu tliet ġeni fiċ-ċelloli T. Tnejn minnhom huma ġeni TCR li jinġarru minn ċelloli T, li jistgħu jevitaw tqabbil ħażin jew kompetizzjoni bejn TCR naturali u riċetturi mdaħħla bl-inġinerija ġenetika, u jtejbu r-rwol ta 'TCR terapewtiku. It-tielet ġene huwa l-ġene li jikkodifika r-riċettur PD-1. Hekk kif inibituri tal-punti ta 'kontroll immuni li jinibixxu l-funzjoni tal-proteina PD-1 jistgħu jgħinu liċ-ċelloli T ineħħu l-" brejk" tnaqqis taċ-ċellula.
Sabiex jiġu ttestjati l-fattibilità prattika u s-sigurtà ta 'dan il-kunċett, ir-riċerkaturi wettqu prova klinika tal-fażi 1." Din il-prova tiffoka prinċipalment fuq tliet mistoqsijiet: nistgħu neditjaw iċ-ċelloli T b'dan il-mod speċjali? Iċ-ċelloli T għadhom jiffunzjonaw? Dawn iċ-ċelloli jistgħu jerġgħu jiġu mdaħħla mill-ġdid b'mod sikur fil-pazjent?" qal Dr Edward stadtmauer, l-awtur ewlieni tal-istudju u jippresjedi l-prova klinika." Dejta bikrija turi li t-tweġiba għal dawn it-tliet mistoqsijiet hija iva."
Fir-riżultati ppubblikati, iċ-ċelloli T editjati minn dawn il-ġeni ma wasslux għal reazzjonijiet avversi serji relatati mat-trattament, u wrew sopravivenza fit-tul u kapaċità ta 'espansjoni. Fost it-tliet pazjenti bil-kanċer involuti fil-prova, tnejn kienu majeloma refrattarja avvanzata u wieħed kien sarkoma metastatika refrattarja. It-terapiji standard li kienu rċevew fil-passat ma kinux effettivi. Wara li jirċievu l-infużjoni mill-ġdid taċ-ċelluli T, ċelloli T maħduma bl-editjar tal-ġeni xorta jistgħu jinstabu f'pazjenti sa 9 xhur. Barra minn hekk, meta r-riċerkaturi iżolaw ċelloli T editjati ġenetikament minn pazjenti u ġabuhom lura fil-laboratorju għall-ittestjar, sabu li xorta kellhom il-kapaċità li joqtlu ċ-ċelloli tal-kanċer.
& quot; Studji preċedenti wrew li dawn iċ-ċelloli jitilfu l-funzjoni tagħhom fi ftit jiem, iżda issa r-riżultati juru li ċ-ċelloli editjati CRISPR jistgħu jżommu l-funzjoni kontra l-kanċer għal żmien twil wara injezzjoni waħda," Qal il-Professur June.
Ir-riċerkaturi semmew ukoll li r-riżultati kliniċi preliminari għandhom sigurtà aċċettabbli, iżda xorta teħtieġ aktar pazjenti u osservazzjoni itwal qabel ma tkun tista 'tevalwa bis-sħiħ is-sigurtà ta' dan il-metodu ġdid. Barra minn hekk, jekk iċ-ċelloli T inġinerija ġenetikament editjati humiex effettivi għal kanċer avvanzat hija wkoll mistoqsija importanti li għandha titwieġeb fir-riċerka ta 'segwitu.
Ir-riċerkaturi qalu li d-dejta l-ġdida se tiftaħ il-bieb għal riċerka aktar tard u tkompli tistudja jekk dan il-metodu ġdid jistax jiġi estiż għal firxa usa 'fit-trattament tal-kanċer. Huwa mistenni li t-teknoloġija tal-editjar tal-ġeni tista 'tibbenefika aktar pazjenti bil-kanċer fil-futur qarib.
